Протокол CLMI070X2201
Название протокола
Открытое, состоящее из нескольких частей, исследование первого применения у человека препарата LMI070 для приема внутрь у младенцев со спинальной мышечной атрофией типа 1
Терапевтическая область
Педиатрия, Неврология
Дата начала и окончания КИ
01.03.2018 - 31.12.2022
Номер и дата РКИ
67 20.02.2018
Организация, проводящая КИ
Новартис Фарма АГ
Наименование ЛП
LMI070 (бранаплам, бранаплам)
Лекарственная форма и дозировка
раствор для приема внутрь 3,5 мг/мл (флакон бранаплам 3,5 мг/мл в флаконах) ; раствор для приема внутрь 3,5 мг/мл (флакон бранаплам 3,5 мг/мл в флаконах)
Города
Волгоград, Воронеж, Екатеринбург, Москва, Санкт-Петербург, Тюмень, Уфа
Страна разработчика
Швейцария
Организация, привлеченная разработчиком ЛП
OOO Новартис Фарма, 125315, Россия, Москва, Ленинградский проспект, дом 72, корп. 3, Россия
Фаза КИ
I-II
Вид КИ
ММКИ
Цель КИ
оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и эффективности бранаплама, а также оценка его максимальной переносимой дозы (МПД) и поиск оптимального режима его перорального введения пациентам со спинальной мышечной атрофией I типа
Количество Мед.учреждений
9
Количество пациентов
40
Где проводится исследование
1
2
3
4
5
6
7
8
9