Протокол GNR097-DMD01
Название протокола
Многоцентровое простое слепое рандомизированное плацебо контролируемое исследование однократного внутривенного введения генотерапевтического препарата GNR-097 пациентам детского возраста с прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшенна.
Терапевтическая область
Педиатрия, Неврология, Другое
Дата начала и окончания КИ
24.02.2025 - 31.03.2030
Номер и дата РКИ
96 24.02.2025
Организация, проводящая КИ
АО "ГЕНЕРИУМ"
Наименование ЛП
GNR-097
Лекарственная форма и дозировка
раствор для инфузий, 2 ?10^13 вектор геномов/мл
Города
Екатеринбург, Москва, Санкт-Петербург
Страна разработчика
Россия
Организация, привлеченная разработчиком ЛП
Акционерное общество "ГЕНЕРИУМ", 601125, Владимирская обл., р-н Петушинский, п Вольгинский, ул Заводская, дом -, строение 273, Россия
Фаза КИ
I-II
Вид КИ
ММКИ
Цель КИ
Оценить переносимость, безопасность и эффективность генотерапевтического препарата GNR-097 при его однократном внутривенном введении пациентам детского возраста с МДД.
Количество Мед.учреждений
5
Количество пациентов
42
Где проводится исследование
1
2
3
4