Протокол PTC124-GD-041-DMD
Название протокола
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое (с последующим открытым периодом) исследование III фазы, для определения эффективности и безопасности аталурена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна и выявленной нонсенс-мутацией
Терапевтическая область
Педиатрия
Дата начала и окончания КИ
26.09.2017 - 31.12.2023
Номер и дата РКИ
506 26.09.2017
Организация, проводящая КИ
ПТС Терапьютикс, Инк
Наименование ЛП
Аталурен (PTC124, Трансларна™)
Лекарственная форма и дозировка
гранулы для приготовления суспензии для приема внутрь 125 мг, 250 мг, 1000 мг
Города
Москва, Санкт-Петербург
Страна разработчика
США
Организация, привлеченная разработчиком ЛП
ООО "Медпейс", 191186, г.Санкт-Петербург, Невский пр-т, д.21А, Россия
Фаза КИ
III
Вид КИ
ММКИ
Цель КИ
определение эффективности и безопасности аталурена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
Количество Мед.учреждений
2
Количество пациентов
60
Где проводится исследование
1
2