Протокол EFC14028
Название протокола
Рандомизированное, многоцентровое, многонациональное, двойное слепое исследование 3 фазы для сравнения эффективности и безопасности НеоАГА (нео-алглюкозидазы альфа/GZ402666) и алглюкозидазы альфа с кратностью инфузий 1 раз в две недели пациентам с поздним началом заболевания Помпе, ранее не получавших терапию
Терапевтическая область
Неврология
Дата начала и окончания КИ
06.10.2016 - 31.12.2024
Номер и дата РКИ
710 06.10.2016
Организация, проводящая КИ
Джензайм
Наименование ЛП
НеоАГА (нео-алглюкозидазы альфа/GZ402666)
Лекарственная форма и дозировка
лиофилизированный порошок для приготовления раствора для внутривенного введения 100 мг
Города
Москва
Страна разработчика
США
Организация, привлеченная разработчиком ЛП
Представительство АО "Санофи-авентис груп" (Франция), г.Москва, Российская Федерация, 125009, г. Москва, ул. Тверская, 22, ~
Фаза КИ
III
Вид КИ
ММКИ
Цель КИ
определить влияние НеоАГА на силу дыхательной мускулатуры, о чем будут судить по форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) в % от должной, измеренной в положении стоя, в сравнении с аналогичным показателем на фоне лечения алглюкозидазой-альфа
Количество Мед.учреждений
1
Количество пациентов
8
Где проводится исследование
1