GY48LS6

Кеймбридж
[ ]
Протокол EFC14028
Название протокола Рандомизированное, многоцентровое, многонациональное, двойное слепое исследование 3 фазы для сравнения эффективности и безопасности НеоАГА (нео-алглюкозидазы альфа/GZ402666) и алглюкозидазы альфа с кратностью инфузий 1 раз в две недели пациентам с поздним началом заболевания Помпе, ранее не получавших терапию
Терапевтическая область Неврология
Дата начала и окончания КИ 06.10.2016 - 31.12.2024
Номер и дата РКИ 710 06.10.2016
Организация, проводящая КИ Джензайм
Наименование ЛП НеоАГА (нео-алглюкозидазы альфа/GZ402666)
Лекарственная форма и дозировка лиофилизированный порошок для приготовления раствора для внутривенного введения 100 мг
Города Москва
Страна разработчика США
Фаза КИ III
Вид КИ ММКИ
Цель КИ определить влияние НеоАГА на силу дыхательной мускулатуры, о чем будут судить по форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) в % от должной, измеренной в положении стоя, в сравнении с аналогичным показателем на фоне лечения алглюкозидазой-альфа
Количество Мед.учреждений 1
Количество пациентов 8
Где проводится исследование
1
Регион г. Москва
Город Москва
Исследователи Иллариошкин С.Н