GY48LS6

Ашберн
[ ]
Протокол EFC15299
Название протокола Многоцентровое, международное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование по оценке эффективности, фармакодинамики, фармакокинетики, безопасности и переносимости венглустата при поздней форме ганглиозидоза GM2 (болезнь Тея-Сакса и болезнь Сандхоффа) совместно с отдельной группой больных с ювенильной/подростковой поздней формой ганглиозидоза GM2 и ультра редкими болезнями нарушения обмена сфинголипидов с накоплением глюкозилцерамида
Терапевтическая область Неврология
Дата начала и окончания КИ 12.12.2019 - 08.10.2025
Номер и дата РКИ 704 12.12.2019
Организация, проводящая КИ Джензайм Корпорейшн
Наименование ЛП GZ/SAR402671 (Венглустат)
Лекарственная форма и дозировка таблетки, 4 мг, 6 мг, 15 мг
Города Москва
Страна разработчика США
Фаза КИ III
Вид КИ ММКИ
Цель КИ оценка эффективности, фармакодинамики, фармакокинетики, безопасности и переносимости венглустата при поздней форме ганглиозидоза GM2
Количество Мед.учреждений 1
Количество пациентов 8
Где проводится исследование
1
Регион г. Москва
Город Москва
Исследователи Иллариошкин С.Н