Протокол EFC15299
Название протокола
Многоцентровое, международное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование по оценке эффективности, фармакодинамики, фармакокинетики, безопасности и переносимости венглустата при поздней форме ганглиозидоза GM2 (болезнь Тея-Сакса и болезнь Сандхоффа) совместно с отдельной группой больных с ювенильной/подростковой поздней формой ганглиозидоза GM2 и ультра редкими болезнями нарушения обмена сфинголипидов с накоплением глюкозилцерамида
Терапевтическая область
Неврология
Дата начала и окончания КИ
12.12.2019 - 08.10.2025
Номер и дата РКИ
704 12.12.2019
Организация, проводящая КИ
Джензайм Корпорейшн
Наименование ЛП
GZ/SAR402671 (Венглустат)
Лекарственная форма и дозировка
таблетки, 4 мг, 6 мг, 15 мг
Города
Москва
Страна разработчика
США
Организация, привлеченная разработчиком ЛП
Представительство АО "Санофи-авентис груп" (Франция), г.Москва, Российская Федерация, 125009, г. Москва, ул. Тверская, 22, ~
Фаза КИ
III
Вид КИ
ММКИ
Цель КИ
оценка эффективности, фармакодинамики, фармакокинетики, безопасности и переносимости венглустата при поздней форме ганглиозидоза GM2
Количество Мед.учреждений
1
Количество пациентов
8
Где проводится исследование
1