Протокол 4658-402
Название протокола
Рандомизированное двойное слепое сравнительное исследование по подбору дозы и оценке безопасности и эффективности высокой дозы этеплирсена, с предварительным периодом немаскированного лечения с повышением дозы, у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с делеционной мутацией, поддающихся лечению методом пропуска экзона 51
Терапевтическая область
Неврология
Дата начала и окончания КИ
12.11.2019 - 02.07.2024
Номер и дата РКИ
654 12.11.2019
Организация, проводящая КИ
Cарепта Терапьютикс Инк.
Наименование ЛП
Этеплирсен
Лекарственная форма и дозировка
концентрат для приготовления раствора для инфузий, 50 мг/мл
Города
Екатеринбург, Москва, Санкт-Петербург
Страна разработчика
США
Организация, привлеченная разработчиком ЛП
Общество с ограниченной ответственностью «Синеос Хелс РУС», 119034, РФ, г. Москва, Турчанинов переулок, д.6, стр.2, ~
Фаза КИ
IIIb
Вид КИ
ММКИ
Цель КИ
оценка безопасности и эффективности высокой дозы этеплирсена, с предварительным периодом немаскированного лечения с повышением дозы, у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
Количество Мед.учреждений
3
Количество пациентов
36
Где проводится исследование
1
2
3