Протокол BN40703
Название протокола
Открытое исследование рисдиплама у младенцев с генетически диагностированной и пресимптоматической спинальной мышечной атрофией
Терапевтическая область
Педиатрия, Неврология
Дата начала и окончания КИ
14.12.2018 - 01.02.2025
Номер и дата РКИ
627 14.12.2018
Организация, проводящая КИ
Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд.
Наименование ЛП
Рисдиплам (RO7034067)
Лекарственная форма и дозировка
порошок для приготовления раствора для приема внутрь 20 мг, 60 мг
Города
Москва
Страна разработчика
Швейцария
Организация, привлеченная разработчиком ЛП
Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд., Grenzacherstrasse 124, 4070 Basel, Switzerland, Швейцария
Фаза КИ
II
Вид КИ
ММКИ
Цель КИ
Оценить эффективность, безопасность, фармакокинетику и фармакодинамику рисдиплама у младенцев с генетически подтвержденным диагнозом спинальной мышечной атрофии (СМА), у которых еще отсутствуют клинические симптомы.
Количество Мед.учреждений
1
Количество пациентов
10
Где проводится исследование
1