Протокол COAV101B12301
Название протокола
Рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое исследование по оценке эффективности и безопасности препарата OAV101 для интратекального (ИТ) введения у пациентов с спинальной мышечной атрофией (СМА) типа 2 с поздним началом, в возрасте ≥ 2 и < 18 лет, ранее не получавших терапию, сидячих и никогда не ходивших
Терапевтическая область
Педиатрия, Неврология
Дата начала и окончания КИ
15.03.2022 - 31.12.2022
Номер и дата РКИ
171 15.03.2022
Организация, проводящая КИ
Новартис Фарма АГ
Наименование ЛП
OAV101 (Онасемноген абепарвовек, AVXS-101)
Лекарственная форма и дозировка
раствор для интратекального введения, 1,2 х 1014 векторных геномов (вг)
Города
Москва
Страна разработчика
Швейцария
Организация, привлеченная разработчиком ЛП
Общество с ограниченной ответственностью "Новартис Фарма", 125315, г Москва, г Москва, тер муниципальный округ Аэропорт, пр-кт Ленинградский, дом 70, этаж 8, помещ. 8.07, Россия
Фаза КИ
III
Вид КИ
ММКИ
Цель КИ
Цель клинического исследования заключается в том, чтобы изучить безопасность, переносимость и эффективность OAV101 при интратекальном (ИТ) введении для лечения ранее не получавших терапию, сидячих и никогда не ходивших пациентов с СМА 2 типа в возрасте от ≥ 2 до < 18 лет, у которых имеются биаллельные патогенные варианты SMN1 в SMN1 и 2–4 копии SMN2.
Количество Мед.учреждений
1
Количество пациентов
15
Где проводится исследование
1