Протокол AGLU07510
Название протокола
Проспективное международное открытое исследование 3/4 фазы отсутствия меньшей эффективности альглюкозидазы альфа 4000 L по сравнению с альглюкозидазой альфа 160 L в лечении пациентов с инфантильной формой болезни Помпе, ранее не получавших терапии.
Терапевтическая область
Педиатрия
Дата начала и окончания КИ
28.02.2013 - 17.07.2017
Номер и дата РКИ
127 28.02.2013
Организация, проводящая КИ
Genzyme Corporation, A Sanofi Company,
Наименование ЛП
Альглюкозидаза альфа (Миозим®)
Лекарственная форма и дозировка
лиофилизат для приготовления раствор для внутривенного введения 50 мг (флаконы)
Города
Москва
Страна разработчика
США
Организация, привлеченная разработчиком ЛП
Филиал компании с ограниченной ответственностью "Кованс Клиникал энд Периэппрувал Сервисиз Лимитед" (Великобритания)., Садовническая ул, 82, стр. 2, Москва, 115035, Россия, Россия
Фаза КИ
III-IV
Вид КИ
ММКИ
Цель КИ
1) Продемонстрировать сопоставимую безопасность, эффективность и фармакокинетические свойства (ФК) альглюкозидазы альфа в дозах 160 и 4000 L у пациентов с инфантильной формой болезни Помпе. 2)Показать не меньшую эффективность альглюкозидазы альфа, произведенной в объеме 4000 L, по сравнению с препаратом, произведенным в объеме 160 L, на основании стандартной оценки Z-индекса массы миокарда левого желудочка (ММЛЖ-Z)по сравнению с исходным уровнем после 52 недель лечения.
Количество Мед.учреждений
1
Количество пациентов
3
Где проводится исследование
1